In Phase III, der abschließenden Forschungsphase vor Arzneimittelzulassung, wird das Arzneimittel unter möglichst realistischen Alltagsbedingungen erprobt, um seine Wirksamkeit und Sicherheit auszuloten und die Vorteile gegenüber den Risiken abzuwägen. Der therapeutische Wert der Prüfsubstanz ist den therapeutischen Alternativen vergleichend gegenüberzustellen, wobei diese Phase der klinischen Prüfung Studien an größeren und möglicherweise unterschiedlichen Patientengruppen umfasst.423
