In Phase II werden Studien entwickelt, die Ergebnisse über die Effektivität der Substanz bei bestimmten Indikationen und über ihre Nebenwirkungen liefern. In dieser Phase wird das Arzneimittel bei einer begrenzten Anzahl an Probanden eingesetzt, die das entsprechende Krankheitsbild aufweisen. Zielsetzung ist die Erprobung, ob das Arzneimittel mit der in Phase I festgelegten Dosis die entsprechende Wirkung bei den erkrankten Probanden entfaltet (Dosierungsfindungsstudien gefolgt von Studien über die Dosis/Wirkung Beziehung).
